Glossaire

Elle vise à convertir les bénéfices médicaux en valeurs monétaires, de sorte que les coûts et les résultats sont exprimés dans la même unité.

Elle mesure le coût par unité de santé gagnée : celle-ci s’exprime au dénominateur du ratio sous la forme du nombre de patients significativement améliorés (notion de « minimum clinical improvement »), de gains sur l’échelle de la douleur, de points d’amélioration d’un score fonctionnel…

Elle valorise le bénéfice du traitement en termes d’intérêt perçu par le patient.

L’analyse en intention de traiter vise à évaluer l’effet de nouveaux traitements en situation réelle. L’analyse en intention de traiter est souvent considérée comme devant être la principale approche dans les essais contrôlés randomisés (ECR). Elle s’oppose à l’analyse perprotocole.

L’analyse per protocole porte uniquement sur les données des participants à un essai clinique qui ont achevé la totalité du plan de traitement et qui ont parfaitement respecté les instructions du protocole d’essai. Il s’agit par conséquent uniquement d’une analyse de l’effet d’un traitement dans une situation idéale.

Ils sont liés aux différences de retraits des participants dans chacun des groupes randomisé. Ils peuvent être contrôlés par l’analyse en intention de traiter.

Les biais de réalisation surviennent lorsque les deux groupes perdent leur comparabilité au cours du suivi. Ils sont compensés par le double-insu.

Les biais de sélection désignent des différences systématiques entre les caractéristiques initiales des groupes à comparer. Ils sont en règle générale compensés par la randomisation.

Une cohorte est un ensemble de sujets qui correspondent à une définition donnée et qui sont suivis dans le temps.

Il s’agit de la plus petite différence ou variation dans un score que les patients percevraient comme une amélioration réelle.

Le double aveugle constitue une méthode utilisée dans les essais cliniques pour réduire les risques de biais provoqués intentionnellement ou non intentionnellement lorsque les participants et/ou les chercheurs savent qui reçoit quel traitement. Dans un essai clinique en double aveugle, ni l’équipe de recherche ni les participants ne connaissent le groupe auquel appartient chaque participant.

Il traduit le fait que les résultats peuvent être impactés par une plus grande compliance des patients au traitement du fait qu’ils aient conscience de participer à une étude (effet expérimentateur).

L’effet placebo est l’effet thérapeutique obtenu par l’administration de comprimés, liquides, injections et toutes procédures qui n’ont pas d’effet spécifique sur la maladie à traiter.

Un essai clinique est une étude effectuée sur l’Homme ayant pour but le développement d’un nouveau traitement.

Une étude cohorte compare la survenue d'événements dans une cohorte prédéfinie. Ce type d’étude repose sur la collecte d’information dans le temps auprès des sujets. L’étude de cohorte est donc adaptée pour évaluer les risques de substances potentiellement dangereuses pour la santé, comme les benzodiazépines.

L'étude de faisabilité est un préalable pour construire l'hypothèse à tester et calculer le nombre de sujets nécessaires dans une étude comparative.

Les études médico-économique posent la question du rapport coût/efficacité ou coût/utilité marginal d’un protocole de soins par rapport à un autre.

Une étude multicentrique se déroule en même temps dans des lieux différents avec différentes équipes de recherches mais en suivant un même protocole.

L’étude pilote est une étude réalisée à petite échelle, auprès d’un petit échantillon dans le but d’évaluer les résultats pour déterminer la taille de l’échantillon de l’étude définitive.

Un essai randomisé est une étude expérimentale dans laquelle un traitement est comparé à un autre traitement, à une absence de traitement ou à un placebo.

Une étude ou essai randomisé contrôlé est un protocole expérimental ayant pour but d'évaluer l'efficacité d'une thérapie, d'une action de prévention ou d'un médicament. Elle compare un groupe expérimental dit groupe d'intervention à qui l'on administre le traitement et un groupe dit groupe de contrôle ou groupe témoin suivant un traitement standard ou prenant un placebo.

Un groupe contrôle, ou groupe témoin, est un groupe d'individus qui ne reçoivent pas le traitement testé. À l'issue de l'expérience, comparer les individus du groupe témoin à ceux du groupe traité (ou groupe expérimental) permet d'évaluer l'effet du traitement.

Une intervention complexe se caractérise par des composantes effectrices qui agissent à la fois de façon indépendante et interdépendante.

Il consiste à allouer le traitement aux patients selon une liste de randomisation préétablie et avant consentement des patients.

Le Service Médical Rendu est un critère prenant en compte plusieurs aspects : d’une part la gravité de la pathologie pour laquelle le médicament est indiqué ; d’autres part des données propres au médicament lui-même dans une indication donnée (efficacité et effets indésirables ; place dans la stratégie thérapeutique au regard des autres thérapeutiques disponibles ; intérêt pour la santé publique). Il permet de renseigner les autorités en charge de l’admission au remboursement des médicaments sur leur intérêt clinique.

L’évaluation médico-économique consiste à mettre en regard une évaluation des bénéfices cliniques d’une stratégie de santé, d’une technologie ou d’un produit de santé et leurs coûts, en vue d’une allocation optimale des ressources disponibles.

Dans un essai clinique en simple aveugle, les participants ne connaissent pas le groupe auquel appartient chaque participant. Seule l’équipe de recherche connaît le groupe auquel appartient chaque participant.

La taille d'effet mesure la force de l'effet observé d'une variable sur une autre.